Un medicament sub forma de praf, care va putea trata 2.400 de boli genetice, va fi pus in vanzare peste doi ani. Printre bolile care vor putea fi tratate cu acest praf sunt fibroza chistica, distrofia musculara si hemofilia. Multe dintre aceste boli sunt cauzate de mutatia genelor care impiedica celulele sa produca anumite proteine necesare corpului. Noul medicament, cunoscut ca PTC124, poate opri avansarea unor boli genetice incurabile.
Medicamentul va fi lansat pe piata sub forma unui praf cu aroma de vanilie pentru a putea fi ingerat mai usor de pacienti. Praful trebuie dizolvat in apa, lapte sau suc si baut dupa masa. Cercetatorul Stuart Peltz a declarat ca, in prezent, pentru multe dintre bolile genetice nu exista tratament. „Speram ca medicamentul sa apara la timp nu numai pentru pacientii care sufera de fibroza chistica, dar si pentru cei care sufera de boli pentru care nu exista tratament.” a adaugat acesta, potrivit Bbc News.
Cercetatorii britanici considera ca 10% dintre pacientii cu fibroza chistica vor putea fi ajutati de PTC124. In prezent, medicamentul este testat si pe persoane care sufera de distrofie musculara, iar rezultatele sunt promitatoare. DR. Peltz a adaugat ca „diferenta dintre acest medicament si altele este ca nu trateaza numai simptomele, ci si cauzele care au provocat boala.” „Medicamentul permite corpului sa produca proteina a carei lipsa duce la aparitia bolilor.” a mai spus acesta.
